희귀의약품 지정 기준 대폭 완화…환자 치료 안전망 확대

희귀질환 치료·진단에 사용되는 의약품은 별도의 '대체의약품 대비 안전성·유효성 개선 자료' 없이도 신속하게 희귀의약품으로 지정받을 수 있게 된다.

식품의약품안전처는 희귀의약품 지정 기준을 확대하는 내용을 담은 '희귀의약품 지정에 관한 규정' 개정안을 4일 행정예고했다고 밝혔다.

이번 개정은 '식의약 안심 50대 대표 과제'의 첫 번째 과제로 추진되는 것으로, 희귀질환자의 치료 기회를 넓히기 위해 지정 절차를 합리화한 것이다.

식약처는 올해 7월부터 업계 전문가 10명으로 구성된 '희귀의약품 제도개선 협의체'를 운영하며 지정 기준 완화 등 제도개선 방안을 논의해 왔다.

희귀질환은 유병인구 2만 명 이하 또는 진단이 어려워 환자 규모 파악이 불가능한 질환으로, 질병관리청이 지정·공고한다.

이번 개정으로 희귀질환 치료·진단이 목적인 의약품은 '대체의약품 대비 안전성·유효성 개선 입증 자료' 없이도 희귀의약품으로 신속하게 지정받을 수 있게 된다.

또한 기업이 지정 신청 시 제출해야 하는 자료 요건을 기준별로 명확히 정리해 심사 예측가능성을 높이는 내용도 포함됐다.

고시 개정안에 대한 자세한 행정예고 내용은 '식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 입법/행정예고'에서 확인할 수 있다.

식약처는 "이번 개정이 희귀질환자의 안정적 치료 환경 조성과 정부의 국정과제인 '기본이 튼튼한 사회' 구현에 기여할 것으로 기대한다"라고 밝혔다.

문의: 식품의약품안전처 의약품안전국 의약품정책과(043-719-2734)